美国发起人类体细胞基因组编辑计划加速对疾病新疗法的临床开发-- 迪族网

美国发起人类体细胞基因组编辑计划加速对疾病新疗法的临床开发

来源：IT之家　2021-04-12 14:22:48

美国国立卫生研究院(NIH)于 2018 年成立了 SCGE 组织，并在六年内为该计划拨款 1.9 亿美元。迄今为止，该组织共包括来自 38 个机构的 72 名主要研究人员，他们正在研究 45 个重大项目。

据英国《自然》杂志上周刊登的文章，NIH 与 SCGE 联合会日前发起人类体细胞基因组编辑计划，旨在开发在体细胞中更安全，更有效的基因组编辑方法。

据称，该项目在开发新技术、确定人类细胞中基因组编辑的功能及后果的同时，秉持严谨且创新的方法，对各种技术加以验证，以加速科学界对多种疾病新疗法的临床开发。

IT之家了解到，该项目成员美国威斯康星大学、马萨诸塞大学的联合研究团队发表观点文章，并介绍了相关计划：

他们将开发新技术以诱导和评估基因组编辑，确定人类细胞中基因组编辑的下游功能后果;

通过对小型动物和大型动物的第三方测试进行验证;

将 “组装”好的 SCGE“工具包”及应用所产生的知识可视化，加速研究人员对各种疾病新疗法的临床开发。

刊文指出，这个项目将会严格关注体细胞编辑，重点包括两方面：一是从细胞核内的 DNA 到细胞内其他地方的核酸;二是不改变 DNA 或 RNA 序列，以产生染色质结构的靶向改变为目标的表观基因组编辑。

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